Veliparib è un potente inibitore di PARP1/2 che ha dimostrato efficacia e buona tollerabilità sia in monoterapia sia in associazione con chemioterapia in pazienti affetti da tumori con mutazioni in BRCA (e.g. mammella, ovaio). Il trial di fase III BROCADE3, ha screenato 2202 pazienti con carcinoma della mammella metastatico HER2-negativo con mutazione germinale di BRCA, che avessero ricevuto non più di due linee di chemioterapia per la malattia metastatica. 513 pazienti sono state randomizzate a ricevere veliparib verso placebo + carboplatino e paclitaxel, fino a progressione. Se la chemioterapia veniva interrotta non per progressione, le pazienti potevano proseguire con il mantenimento con veliparib o placebo. Endpoint primario: progression-free survival (PFS).

L’aggiunta di veliparib alla chemioterapia ha dimostrato un beneficio in PFS, con un effetto duraturo a 2 e 3 anni. Da notare che il 50% delle donne randomizzate erano triplo-negative, mentre il restante era recettori ormonali positivi. Inoltre, la stragrande maggioranza (circa l'80%) non aveva ricevuto precedente chemioterapia nel setting metastatico. Le principali tossicità di grado 3–4 sono state la neutropenia (81 vs 85%), l'anemia (42 vs 40%) e la piastrinopenia (40 vs 28%).