Le opzioni terapeutiche per i tumori neuroendocrini (NET) avanzati rimangono limitate. Nei tumori extrapancreatici, oltre agli analoghi della somatostatina, hanno dimostrato efficacia anche il radioligando Lutezio Lu-177 dotatate e l’inibitore di mTOR everolimus. Per i tumori neuroendocrini pancreatici, possono essere considerati anche sunitinib e la chemioterapia con agenti alchilanti. Lo studio di fase 3 CABINET ha randomizzato pazienti con NET pancreatico (n=95) ed extrapancreatico (n=203), pretrattati, a ricevere cabozantinib, un inibitore multichinasico, vs placebo. Endpoint primario: progression-free survival (PFS).

Nonostante una riduzione del rischio di progressione del 70%, il profilo di tossicità del trattamento non può essere sottovalutato, con una necessità di adattamento della dose in oltre il 60% dei pazienti. Gli eventi avversi di grado ≥3 sono stati: ipertensione (20%), nausea (8%), diarrea (11%) e astenia (13%).