Vorasidenib è un inibitore orale degli enzimi IDH1 e IDH2 con passaggio della barriera emato-encefalica. Lo studio INDIGO ha arruolato 331 pazienti con residuo o recidiva per glioma di grado 2, IDH-mutati, a basso rischio (età <40 anni, residuo <6 cm, no deficit neurologici alla diagnosi, no superamento della linea mediana o oligodendroglioma), a ricevere vorasidenib 40 mg vs placebo per 36 cicli. L’unico trattamento precedente accettato era la chirurgia. Endpoint primario: progression-free survival (PFS).
Gli ottimi risultati ottenuti con vorasidenib porteranno certamente a una modifica dell’algoritmo terapeutico nei pazienti con glioma di grado 2, IDH-mutati, considerati a basso rischio, a fronte di un buon profilo di tollerabilità.