Erdafitinib è un inibitore tirosin-chinasico di FGFR1-4 e ha dimostrato attività antitumorale in studi preclinici e in uno studio basket di fase I con pazienti con alterazioni di FGFR.
Questo trial single-arm di fase II ha arruolato 99 pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico, con mutazioni in FGFR3 o fusione di FGFR2/3 in progressione dopo almeno una prima linea di terapia standard, e li ha trattati con erdafitinib.

Circa il 20% di pazienti con carcinoma uroteliale avanzato presenta alterazioni su FGFR, e queste sono più frequenti (fino al 37%) in pazienti con carcinoma uroteliale del tratto urogenitale alto (non-vescica). I risultati ottenuti da erdafinitib sono promettenti e necessitano di validazione in trial di fase III. Gli eventi avversi di grado ≥3 più frequenti sono stati iponatriemia (11%), stomatiti (10%), astenia (7%) e diarrea (4%).