Numero speciale di "Impact Factor News” n° 3 - Giugno 2025
I risultati positivi ottenuti con l’immunoterapia nelle fasi avanzate del tumore dell’urotelio hanno spinto a valutare l’efficacia anche in fase peri-operatoria (studio NIAGARA) e in ambito adiuvante (studio CheckMate 274). Lo studio di fase 3 AMBASSADOR ha randomizzato 702 pazienti ad alto rischio, sottoposti a cistectomia, a ricevere pembrolizumab oppure solo follow-up. I pazienti erano considerati ad alto rischio se presentavano una delle seguenti condizioni: ineleggibilità alla chemioterapia neoadiuvante, stadio patologico ≥pT3, linfonodi positivi (N+), margini chirurgici positivi (R1), oppure malattia residua dopo chemioterapia neoadiuvante (≥ypT2 o ypN+). Endpoints primari: disease-free survival (DFS) e overall survival (OS).
Il beneficio clinico associato al trattamento con pembrolizumab si è dimostrato indipendente sia dallo stato di espressione di PD-L1, sia dalla precedente esposizione a terapia neoadiuvante. Sebbene PD-L1 si confermi un fattore prognostico, non ha mostrato valore predittivo di risposta all’immunoterapia. Il profilo di sicurezza di pembrolizumab è risultato coerente con quello già descritto per gli inibitori del checkpoint immunitario, con una tollerabilità complessivamente superiore rispetto alla chemioterapia a base di platino.
