Il tumore desmoide è una neoplasia rara che origina dal tessuto connettivo, localmente aggressivo, con un comportamento clinico imprevedibile. In pazienti sintomatici o in progressione di malattia non esistono standard terapeutici e la terapia ormonale, la chemioterapia e i TKI possono essere opzioni terapeutiche. In questo trial di fase III sono stati randomizzati 87 pazienti, affetti da tumore desmoide sintomatico o in progressione, a ricevere sorafenib (400 mg al giorno) verso placebo. Endpoint primario: progression-free survival (PFS).

Il tempo mediano alla risposta è stato di 9,6 mesi nel braccio sperimentale verso 13,3 mesi nel braccio con il placebo. In questo trial è stato documentato in maniera prospettica un tasso di regressione spontanea dei tumori desmoidi del 20%, evento che fino a oggi veniva considerato molto più raro.