Il leiomiosarcoma rappresenta circa il 25% di tutti i tumori dei tessuti molli e, nella maggior parte dei casi, ha origine uterina. La prognosi in fase avanzata è particolarmente infausta e per oltre 40 anni la monoterapia con doxorubicina è stata il trattamento di prima linea. Il trial di fase 3 multicentrico LMS04 ha valutato questo standard con la combinazione trabectedina + doxorubicina (6 cicli totali), seguita dal mantenimento con sola trabectedina (16 cicli). In totale, sono stati arruolati 150 pazienti (67 con leiomiosarcoma uterino). Endpoint primario: progression-free survival (PFS). Endpoints secondari: PFS-2 e overall survival (OS).
Come prevedibile, l’aggiunta della trabectedina si associa a una maggiore tossicità, in particolare ematologica; neutropenia, anemia, trombocitopenia e neutropenia febbrile sono stati gli eventi avversi più frequenti nel braccio di controllo. Alla luce dei risultati positivi, questa combinazione rappresenterà il nuovo standard terapeutico nei pazienti con leiomiosarcoma avanzato.
