Nel trial KEYNOTE-045, 542 pazienti affetti da carcinoma uroteliale in progressione dopo una prima linea a base di platino, sono stati randomizzati a ricevere pembrolizumab (200 mg q21) verso chemioterapia (paclitaxel, docetaxel o vinflunina).
Endpoints primari overall survival (OS) e progression-free survival (PFS), sia nella popolazione generale sia nei pazienti con espressione di PD-L1 >10%.

Il beneficio di pembrolizumab in termini di OS è netto sia nella popolazione generale sia nei pazienti con espressione di PD-L1 >10%. In entrambe le popolazioni non si è riscontrato alcun beneficio in PFS, un dato ormai noto con l’immunoterapia. Dal punto di vista della tossicità, nel braccio con pembrolizumab sono stati riscontrati meno eventi avversi di ogni grado (60,9 vs 90,2%), e meno di grado 3-5 (15 vs 49,4%), anche se è da notare che vi sono state 4 morti farmaco-correlate in entrambi i bracci di trattamento.