Il carcinoma uroteliale avanzato HER2-positivo rappresenta una sottopopolazione a prognosi sfavorevole e opzioni terapeutiche limitate. Lo studio di fase 3 RC48-C016 ha valutato l’efficacia della combinazione disitamab vedotin (anticorpo-coniugato anti-HER2) più toripalimab (anti–PD-1) rispetto alla chemioterapia standard a base di platino in prima linea. Endpoints primari: progression-free survival (PFS) e overall survival (OS).
I benefici si sono mantenuti in tutti i sottogruppi, inclusi i pazienti non eleggibili al cisplatino e quelli con bassa espressione di HER2. Questi dati sostengono la combinazione disitamab vedotin + toripalimab come potenziale nuovo standard di prima linea per il carcinoma uroteliale con espressione di HER2. Tuttavia, un limite rilevante dello studio è la popolazione esclusivamente cinese, che pone interrogativi sulla piena trasferibilità dei risultati in contesti occidentali, dove la biologia e la gestione clinica della malattia possono differire.