Il tumore sinoviale a cellule giganti (TGCT) è una neoplasia rara ma altamente invalidante, spesso non resecabile e con limitate opzioni sistemiche. Lo studio di fase 3 MANEUVER ha valutato pimicotinib - inibitore selettivo del recettore del colony-stimulating factor 1 (CSF-1R) - rispetto a placebo in pazienti sintomatici con malattia avanzata. Endpoint primario: objective response rate (ORR) alla settimana 25.
Pimicotinib ha dimostrato una marcata attività anti-tumorale, con riduzione volumetrica nel 92% dei pazienti e risposte precoci già alla settimana 13. Il beneficio clinico è esteso a miglioramenti significativi di dolore, rigidità, range di movimento e funzione fisica, evidenziando un impatto clinicamente rilevante sulla qualità di vita. Il profilo di sicurezza è risultato molto favorevole: gli eventi avversi sono stati prevalentemente di basso grado e gestibili, con rare riduzioni di dose (8%) e interruzioni (2%), senza segnali di epatotossicità severa, criticità osservata con altri inibitori della stessa via.