Schram AM, et al. N Engl J Med 2025; 392: 566–576
Abstract
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Zenocutuzumab nei pazienti con tumore solido e fusione del gene NRG1

Zenocutuzumab è un anticorpo bispecifico (HER2 ed HER3) che agisce bloccando l'interazione tra la proteina HER3 e la proteina di fusione NRG1, bloccando la crescita tumorale. In questo studio registrativo di fase 2 sono stati inclusi 204 pazienti con tumore solido e fusione di NRG1 a ricevere zenocutuzumab. Solo 14 (9%) pazienti non erano pretrattati al momento dell’inclusione nel trial. Endpoint primario: overall response rate (ORR).

zenocutuzumab endpoints

Sulla base di questo studio, zenocutuzumab ha ricevuto approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento dei pazienti con carcinoma del polmone non a piccole cellule (NSCLC) o adenocarcinoma pancreatico che presentano fusioni nel gene NRG1. Per quanto riguarda il profilo di tossicità, il 14% dei pazienti ha presentato reazioni all’infusione, tutte di grado ≤2. Gli eventi più comuni sono stati: diarrea (18%), nausea (11%) e fatigue (12%).